AMC bereidt zelf medicijn stofwisselingsziekte

Fabrikant Leadiant Biosciences dat het middel onder de naam Chenodeoxycholic acid Leadiant op de markt brengt, heeft het per 1 april laten registreren als weesgeneesmiddel, waarna de prijs vervijfvoudigde tot ongeveer € 200.000 per patiënt per jaar. AMC-internist Carla Hollak, hoogleraar erfelijke stofwisselingsziekten: “Deze prijsverhoging heeft geen enkele relatie met meerkosten of meerwaarde van dit geregistreerde middel ten opzicht van het eerder bereide middel.”

Zorgverzekeraars vergoedden het product van Laediant tot 1 april uit coulance, maar nu het zoveel duurder is, stoppen zij daarmee. Het door het AMC bereide chenodeoxycholzuur wordt wel vergoed. Patiënten kunnen het geneesmiddel bestellen bij de apotheek van het AMC, die het middel tegen kostprijs voor elke patiënt apart bereidt.

Het AMC maakt wel vaker magistraal geneesmiddelen, maar uniek is dat een alternatief wordt geboden voor een geregistreerd geneesmiddel dat door een hoge prijs onbereikbaar is geworden voor de patiënt. Magistrale bereiding is toegestaan op grond van de Geneesmiddelenwet. Op het bewuste middel berust geen patent.

Patiënten met de stofwisselingsziekte CTX missen een enzym om galzuur aan te maken. Door de blokkade in de productie maakt het lichaam andere stoffen die toxisch zijn en die leiden tot ziekteverschijnselen in met name hersenen, ogen en pezen. Sinds de jaren zeventig worden patiënten behandeld met chenodeoxycholzuur en dat werkt goed. 

Het ziekenhuis, dat in Europa geen producent kon vinden, haalt de grondstof uit China. Een delegatie van het AMC heeft gekeken of de productie aan alle eisen voldoet. De stof is door een Europees laboratorium gecontroleerd volgens de Europese regels.