Combi lumacaftor en ivacaftor werkt bij CF

De onderzoekers voerden twee gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studies uit met lumacaftor (een CFTR-corrector) en ivacaftor (een CFTR-potentiator), genaamd TRAFFIC en TRANSPORT.

In totaal deden 1108 patiënten met cystische fibrose van 12 jaar of ouder mee. Zij kregen gedurende 24 weken eenmaal daags 600 mg lumacaftor en om de twaalf uur 250 mg ivacaftor, of om de twaalf uur 400 mg lumacaftor en 250 mg ivacaftor of een placebo. Het primaire eindpunt van de studie was het verschil in FEV₁ (forced expiratory volume in een seconde als percentage van de voorspelde waarde) op week 24 ten opzichte van de baseline.

De gemiddelde baseline FEV₁ was 61% van de voorspelde waarde. In beide studies werden hierin verbeteringen gezien bij het gebruik van lumacaftor en ivacaftor. Er werd een significant absoluut verschil gevonden dat varieerde van 2,6 tot 4,0 procentpunten (P<0,001 bij beide doseringen). Dit komt overeen met een significant relatief verschil van 4,3 tot 6,7% (P<0,001 bij beide doseringen).

De patiënten in de drie groepen deden melding van een vergelijkbaar aantal ernstige bijwerkingen (28,6% in de placebogroep versus 17,3 en 22,8% in de lumacaftor+ivacaftorgroepen). Vanwege bijwerkingen stopte 4,2% van de patiënten in de lumacaftor+ivacaftorgroepen en 1,6% van de patiënten in de placebogroep.

Cystische fibrose is een ziekte die wordt veroorzaakt door een defect in het CFTR-gen. Er zijn verschillende klassen mutaties, waarvan klasse I t/m III ernstige vormen van CF veroorzaken en klasse IV en V een milder verloop kennen. De ∆F508-mutatie ­­– een klasse II-mutatie – is de meest voorkomende mutatie in Nederland.