Patiëntenregisters steeds belangrijker bij beoordelen geneesmiddel

In kortdurende medicijnstudies of studies zonder controlegroep kan informatie uit patiëntenregisters helpen bij het beoordelen van een nieuw medicijn, concludeert onderzoeker Carla Jonker, die promoveert op het onderwerp ‘Rare disease registries: A must for regulatory decision making’. Vooral bij zeldzame ziekten kunnen registers aanvullende informatie bieden, bijvoorbeeld wanneer de patiëntengroep klein is.

Bij hemofilie, een zeldzame stollingsstoornis, is er bijvoorbeeld een lange geschiedenis met het gebruik van patiëntenregisters. In haar onderzoek heeft Jonker de informatie uit registers van hemofiliepatiënten vergeleken met de gegevens uit een medicijnstudie zonder controlegroep. Een ernstige bijwerking bij de behandeling van hemofilie is dat patiënten antistoffen maken tegen het medicijn. Gegevens over deze bijwerking in het register waren vergelijkbaar met de resultaten uit de medicijnstudie, concludeert Jonker, die Senior Regulatory Project Leader is bij het CBG en Scientific Administrator in de Data Analytics and Methodology Task Force bij het Europees medicijnagentschap EMA.

Nieuwe studies

Patiëntenregisters zijn ook steeds vaker een bron om patiënten voor nieuwe geneesmiddelstudies te selecteren. Zeker bij zeldzame ziekten is dat belangrijk, omdat er maar weinig patiënten zijn, en het vaak niet mogelijk is een grote studie met controlegroep op te zetten. Registers helpen dan bij het verzamelen van meer informatie, ook over het gebruik ná markttoelating. Het is dan mogelijk een patiënt over een langere periode te volgen in een register, om te zien welk voordeel de behandeling biedt, aldus Jonker.

Real world data

Een aandachtspunt bij de inzet van patiëntenregisters is het recht op privacy: de fabrikant heeft vaak geen toegang tot de gegevens als de toestemming niet specifiek is gevraagd. Ook zijn de registers bijna nooit helemaal compleet, waardoor vaak informatie ontbreekt die van belang is bij het beoordelen van een medicijn, zoals bijwerkingen.

Voor optimaal gebruik van registers en real world data moet er, volgens de onderzoeker, in een vroege fase van de ontwikkeling van een geneesmiddel overleg zijn tussen medicijnautoriteiten, fabrikanten en registratiehouders over de samenwerking. Op die manier wordt duidelijk welke informatie het register moet bevatten om van waarde te zijn voor de beoordeling van medicijnen.