Arimoclomol bij lysosomale stapelingsziekten
PW38
-
22-09-2016
Arimoclomol, een co-inductor van heat shock protein 70 (HSP70), biedt perspectieven voor de behandeling van lysosomale stapelingsziekten (LSD’s).
Bij LSD’s, zoals de ziekte van Fabry, is de afbraak van complexe moleculen verstoord door disfunctie van lysosomale enzymen. Er zijn aanwijzingen dat chaperonne-eiwitten, waaronder HSP70, het metabolisme in goede banen leiden.
Kirkegaard et al. beschrijven in Science Translational Medicine gunstige effecten van recombinant HSP70 in fibroblasten van veertien patiënten met acht LSD’s. In muismodellen voor de ziekte van Fabry, de ziekte van Sandhoff en de ziekte van Niemann-Pick type C remde HSP70 de stapeling van glycosfingolipiden. Orale toediening van arimoclomol had overeenkomstige effecten.