Alopogen komt door herevaluatie
PW Magazine 36, jaar 2012
-
06-09-2012
Na een herevaluatie heeft de CMHP alsnog een positief advies uitgebracht over het gentherapieproduct Glybera (alopogen tiparvovec).
Dit middel is bedoeld voor de uiterst zeldzame ziekte lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD). Na toediening wordt dit enzym tot expressie gebracht in spierweefsel. Voorwaarde voor deze goedkeuring onder ‘zeer bijzondere omstandigheden’ is dat de producent de resultaten van de behandeling monitort en deze gegevens aan de registratieautoriteit beschikbaar stelt. Het CBG laat weten altijd kritisch te zijn geweest ten aanzien van de bewijsvoering voor werkzaamheid van dit product. Deze goedkeuring betekent een impuls voor verdere ontwikkeling en regulering van gentherapie volgens het CBG.