Voorwaardelijke goedkeuring voor medicijn tegen leververvetting

Het CHMP vindt de voordelen van het vroegtijdig beschikbaar stellen van dit geneesmiddel groter dan het risico dat de gegevens uit het onderzoek nog niet allemaal beschikbaar zijn, meldt het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Het advies van het comité gaat nu naar de Europese Commissie, die uiteindelijk de vergunning verleent. In Nederland gaat het mogelijk om minimaal 300.000 patiënten die voor dit geneesmiddel in aanmerking komen.

Metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) is een ziekte van de lever. Door ophoping van vet ontstaan er ontstekingen en beschadiging van de levercellen. Dit gaat ongemerkt, omdat patiënten meestal geen klachten hebben. Maar als dit niet wordt behandeld, kan het de lever beschadigen. Daardoor vermindert de werking van de lever, wat uiteindelijk kan leiden tot leverfalen en mogelijk andere ernstige problemen zoals leverkanker. MASH gaat vaak samen met hart- en vaatziekten en diabetes.

Resmetirom heeft invloed op het afbreken van vet in de lever. Dit zorgt voor minder vetophoping, minder ontsteking en schade aan de levercellen.

MASH verdwijnt

Het comité adviseert positief op basis van tussentijdse resultaten van een studie met 917 deelnemers. Na 52 weken behandeling met resmetirom was een voordeel te zien in het aantal patiënten bij wie de MASH verdween en bij wie de fibrose verminderde. Dit is vastgesteld door het onder de microscoop bekijken van het leverweefsel van deze patiënten.

Volgens het CBG gaat deze studie nog door om te kijken of resmetirom ook de uiteindelijke gevolgen van de ziekte vermindert. Hiervoor zijn nog enkele jaren nodig. Uit de studie komen ook bijwerkingen van het geneesmiddel naar voren, zoals diarree, misselijkheid en jeuk.