Medicijnen zeldzame ziekten alleen vergoed na forse prijsdaling
Het geneesmiddel exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy) heeft, volgens het Zorginstituut, een groot effect bij de behandeling van patiënten vanaf 12 jaar met de erfelijke bloedarmoede TDT, voor wie geen stamceldonor beschikbaar is. TDT staat voor transfusieafhankelijke bèta-thalassemie.
Patiënten met TDT hebben een tekort aan het eiwit hemoglobine, waardoor zij zich moe en zwak kunnen voelen, er bleek uitzien, en levenslang afhankelijk zijn van bloedtransfusies.
Het Zorginstituut concludeert dat het medicijn exa-cel meerwaarde heeft voor patiënten: na de intensieve behandeling hebben bijna alle patiënten geen bloedtransfusies meer nodig gedurende ten minste twaalf maanden; het is onbekend of dit effect levenslang aanhoudt. Ook verbetert de kwaliteit van leven voor deze patiënten, aldus het Zorginstituut.
Maatschappelijk aanvaardbaar
Voor het vergoeden van exa-cel moeten de fabrikant en de minister van VWS een maatschappelijk aanvaardbare prijs overeenkomen. Daarvoor is, volgens het Zorginstituut, een prijsdaling nodig van 43%. Met de huidige vraagprijs zijn de kosten van exa-cel € 1,9 miljoen per patiënt. Het is de verwachting dat zes tot twaalf patiënten per jaar behandeld kunnen worden met het geneesmiddel.
Geen behandeling
Omaveloxolon heeft een klein effect bij de behandeling van patiënten met de ziekte ataxie van Friedrich. Bij deze patiënten sterven door een tekort aan het eiwit frataxine zenuwcellen in het ruggenmerg, waardoor problemen ontstaan met coördinatie, evenwicht, beweging en spreken.
Ook hebben zij een hoger risico op hartproblemen en diabetes, en veel patiënten moeten rond hun dertigste levensjaar een rolstoel gaan gebruiken en overlijden tussen een leeftijd van 40 en 60 jaar.
Voor deze patiënten is momenteel geen goede behandeling beschikbaar. Omaveloxolon kan de ziekte tijdelijk vertragen, maar patiënten blijven ook tijdens de behandeling achteruitgaan.
Klein effect
Het Zorginstituut concludeert dat het kleine effect van omaveloxolon van meerwaarde is voor patiënten, maar dat de vraagprijs van de fabrikant te hoog is voor wat het patiënten oplevert. Daarom kan dit geneesmiddel alleen worden vergoed uit het basispakket voor de zorgverzekering als de prijs daalt met maar liefst 84%, stelt het Zorginstituut.
Met de huidige vraagprijs van de fabrikant zijn de kosten van een behandeling € 246.000 per patiënt per jaar. Ongeveer 107 patiënten komen in aanmerking voor behandeling.