Negatief CHMP-advies voor verlenging voorwaardelijke toelating ataluren

Ataluren is in 2014 voorwaardelijk toegelaten en vanaf 2021 kregen patiënten voorwaardelijk toegang tot het middel, omdat er aanwijzingen waren dat het middel een gunstig effect heeft op het ziekteverloop. De effectiviteit kon op basis van klinisch onderzoek nog niet voldoende worden vastgesteld, maar er was voor deze patiëntengroep een grote behoefte aan nieuwe, werkzame middelen.

In vervolgonderzoek is gekeken naar het effect bij een groep patiënten die door de ziekte sneller dan gemiddeld achteruit ging. De verwachting was dat deze groep meer baat zou hebben bij de behandeling. Dit leek echter niet zo te zijn. 

Als de Europese Commissie het advies overneemt zal ataluren uit de handel gaan. De CHMP adviseert ook geen behandelingen meer te starten met het middel. 

Ataluren is geregistreerd bij spierdystrofie van Duchenne met een bepaalde DNA-mutatie, genaamd een 'nonsense'-mutatie, in het dystrofine-gen. Het wordt ingezet bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar die kunnen lopen.