Vergoeding voor gentherapie bij stofwisselingsziekte MLD

Libmeldy is een nieuwe gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte MLD. In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij twee tot drie kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd.

Volgens het Zorginstituut Nederland, dat de beoordeling samen met België en Ierland heeft gedaan, blijkt uit wetenschappelijk onderzoek dat Libmeldy alleen bewezen effectief is bij kinderen die nog geen symptomen van MLD hebben. Behandeling met de nieuwe gentherapie kan voorkomen dat ze geestelijk en lichamelijk achteruitgaan en uiteindelijk aan de ziekte overlijden.

Prijsverlaging

De resultaten van Libmeldy bij de onderzochte kinderen zijn veelbelovend volgens het zorginstituut, maar het is nog niet zeker of het middel ook op de lange termijn werkt. Een behandeling met het nieuwe geneesmiddel kost bijna € 2,9 miljoen per patiënt, daarom adviseert ZIN de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) onder meer met de fabrikant te onderhandelen over een prijsverlaging.

Daarnaast moet VWS een pay for performance-afspraak maken met de fabrikant. Dit is een prestatiebeloning, waarbij de betaling aan de fabrikant afhangt van hoe goed het geneesmiddel in de praktijk echt werkt.

Ook stelt het ZIN in overleg met de partijen een weesmiddelenarrangement op, waarin verschillende afspraken staan, onder meer over welke patiënten in aanmerking komen voor Libmeldy en over internationale dataverzameling over de effecten van het medicijn.