Nieuwe gentherapie voor behandeling multipel myeloom

Deze gentherapie is geïndiceerd bij volwassenen die minimaal drie eerdere behandelingen hebben ondergaan, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam, en bij wie ziekteprogressie is opgetreden tijdens de laatste behandeling.

Gentherapie met ciltacabtagen autoleucel slaat aan bij 84% van de patiënten, blijkt uit een open-label klinische studie. Bij 69% van de patiënten treedt complete remissie op. Aan deze studie namen 113 volwassen patiënten deel met recidiverend en refractair multipel myeloom die minimaal drie eerdere behandelingen hebben ondergaan, waaronder met een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam. Meest gemelde bijwerking is het Cytokine Release Syndrome, dat levensbedreigend kan zijn.

Therapeutische opties gering

Het is belangrijk dat er nieuwe behandelingen komen, geeft het EMA aan, ondanks dat de afgelopen jaren nieuwe middelen in de handel zijn gekomen. Vorig jaar kreeg de eerste gentherapie bij multipel myeloom idecabtagen vicleucel (Abecma) een tijdelijke handelsvergunning, maar desondanks blijven de therapeutische opties gering voor patiënten bij wie de ziekte terugkeert of bij wie deze behandelingen niet aanslaan.

Ciltacabtagen autoleucel is een genetisch gemodificeerde autologe chimere antigeenreceptor T-celtherapie (CAR-T-celtherapie). Hierbij worden de autologe T-cellen van de patiënt verzameld, genetisch gemodificeerd en vervolgens via intraveneuze infusie teruggeplaatst.

Multipel myeloom, ook wel ziekte van Kahler genoemd, is een kanker van de plasmacellen, waarbij kwaadaardige plasmacellen zich ongeremd blijven delen en zich nestelen in het beenmerg.