Levenslang gebruik eculizumab niet nodig

Bij de nierziekte aHus ontstaan bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren. Hierdoor krijgen patiënten bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatsjes en de nieren raken beschadigd, wat leidt tot nierfalen. Het is een zeldzame nieraandoening, met jaarlijks vijf tot tien nieuwe patiënten in Nederland, zowel onder kinderen als volwassenen.

Eculizumab herstelt de aangedane kleine bloedvaten in de nier, waardoor de bloedstolsels in deze bloedvaten verdwijnen. Maar een behandeling met het geneesmiddel is, volgens de onderzoekers, zo duur – per patiënt jaarlijks tot ruim € 450.000 – dat de vergoeding ervan op de tocht stond. De fabrikant adviseert een levenslange behandeling.

Samen met de Nierpatiënten Vereniging Nederland startten nefroloog Jack Wetzels en kinderarts-nefroloog Nicole van de Kar van het Radboudumc een landelijke studie naar het verkort toedienen van eculizumab.

Uit de eerste resultaten blijkt dat bij de meeste patiënten de toediening na drie maanden kan worden gestopt, en bij een terugval weer kan worden gestart. Bij patiënten die het geneesmiddel langer nodig hebben, kan de tijd tussen twee toedieningen worden verruimd, aldus de onderzoekers, die de resultaten hebben gepubliceerd in Kidney International Reports.

Kostenbesparing

Het nieuwe behandelprotocol heeft, volgens de onderzoekers, in de afgelopen jaren laten zien dat dit terughoudende gebruik mogelijk en veilig is. Hierdoor is 70% aan kosten bespaard: in vier jaar tijd ruim € 50 miljoen.

De onderzoekers hopen dat deze verkorte behandeling breder wordt ingevoerd, waarbij goede instructies voor patiënten belangrijk zijn om een terugval te herkennen. Ook zijn essentieel een goed bereikbaar behandelteam, goede regie en concentratie van kennis in een expertisecentrum.