Weesgeneesmiddel ivacaftor
PW Magazine 25, jaar 2012
-
22-06-2012
Na een versnelde procedure heeft het CHMP een positief advies uitgebracht over Kalydeco (ivacaftor).
Dit weesgeneesmiddel wordt aanbevolen ter behandeling van cystische fibrose bij patiënten van 6 jaar en ouder die een G551D-mutatie hebben in het cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) -gen. De versnelde procedure van 150 dagen was ingesteld omdat het een geheel nieuw geneesmiddel betreft. Ivacaftor is de allereerste behandeling die ingrijpt op het onderliggende mechanisme van cystische fibrose, door de functie van het gemuteerde CFTR-gen te herstellen.