Ga naar inhoud. | Ga naar navigatie

Persoonlijke hulpmiddelen

Navigatie

Voorzichtig met progeria-medicijnen

PW Magazine 14, jaar 2011 - 08-04-2011
Bepaalde medicijnen tegen de verouderingsziekte progeria, de zogenaamde farnesyltransferase-inhibitoren (FTI’s), blijken naast gunstige ook ongunstige effecten te hebben. Dit blijkt uit promotieonderzoek van Valerie Verstraeten aan het Maastricht Universitair Medisch Centrum. Drie vragen aan Verstraeten.

Waar grijpen FTI’s op aan?

“Progeria is een laminopathie, een ziekte die veroorzaakt wordt door erfelijke afwijkingen in het laminegen. FTI’s verhinderen dat een vetzuurketen aan het eiwit lamine wordt gehecht. Daardoor kan het foutieve eiwit zijn toxisch effect niet uitoefenen en kan de cel beter functioneren. Muizen met progeria leven langer na behandeling met FTI’s. Farnesyltransferase-inhibitoren worden ook al enkele jaren gebruikt bij de behandeling van kanker. Ook worden ze nu in een Amerikaanse klinische studie onderzocht bij kinderen met progeria. De resultaten hiervan zijn nog niet bekend.”

Wat zijn de risico’s?

“Uit mijn onderzoek blijkt dat deze medicijnen ook belangrijke bijwerkingen hebben. Zo veroorzaken FTI’s een gat in de celkern bij een groot aantal cellen. De kern krijgt hierdoor de vorm van een donut. Onder meer gebeurt dit in bloedvaten, darmweefsel en in de huid van muizen behandeld met FTI’s. Deze kernafwijking gaat vaak gepaard met een onjuiste verdeling van het genetisch materiaal, waardoor de dochtercel een foutief aantal chromosomen draagt. Donut-kernen komen meestal voor in cellen met twee kernen die nagenoeg niet verder delen. Deze FTI-geassocieerde defecten vereisen de nodige waakzaamheid bij de behandeling van kleine kinderen met een hoge dosis FTI’s.”

Hoe nu verder?

“Meer onderzoek is nodig om te evalueren wat deze ongunstige bijwerkingen in de praktijk voor de patiënt betekenen. We kijken uit naar de resultaten van de klinische studies die een paar jaar geleden bij progeriapatiënten werden gestart.”

Document acties

Back to top