Het Orphan Drug Access Protocol – een pilotproject om niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller, maar gecontroleerd beschikbaar te maken – is ruim een jaar geleden in Nederland gelanceerd. Het toenemend aantal weesgeneesmiddelen en de behoefte om snelle toegang van innovaties te koppelen aan gepast gebruik en kostenbeheersing, onderstreept het belang van dergelijke routes.