Goed nieuws voor patiënten met de zeldzame erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) en de zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). Sinds kort zijn de veelbelovende gentherapieën Zolgensma en Libmeldy toegelaten tot de Europese markt. Maar de prijzen van deze behandelingen zijn fors hoger dan van bestaande therapieën voor deze indicaties, terwijl effectiviteit op lange termijn nog niet altijd duidelijk is.