Nieuw ALS-middel lijkt verbetering fysieke capaciteit te geven
  
    
      
        PW15
      
      -
    
    
      12-04-2024
    
    
    
    
      |
      door PW
    
    
    
    
    
  
                   De Europese geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP heeft de aanvraag voor een handelsvergunning voor tofersen (Qalsody) positief beoordeeld. Het middel is geïndiceerd voor volwassenen met amyotrofe laterale sclerose (ALS) door een mutatie in het superoxide dismutase1 (SOD1)-gen. Deze mutatie komt voor bij ongeveer 2% van de ALS-patiënten. Bij hen worden defecte SOD1-enzymen geproduceerd, waardoor zenuwcellen afsterven.
                
            
            
        
                             
                             Wilt u verder lezen?
Log in om verder te lezen.
Ik ben mijn wachtwoord vergeten
Alleen abonnees van het Pharmaceutisch Weekblad hebben volledige toegang tot pw.nl. Ga voor meer informatie: abonnement PW aanvragen.