Positief advies voor twee middelen tegen zeldzame aandoeningen
PW31en32
-
05-08-2022
|
door PW
Twee middelen tegen zeldzame genetische aandoeningen ontvingen van de geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP een positief advies voor een voorwaardelijke handelsvergunning. Het eerste middel is lonafarnib (Zokinvy), dat toe te passen is bij kinderen vanaf 1 jaar met de verouderingsziekte Progeriasyndroom van Hutchinson-Gilford. Kinderen met deze ziekte overlijden gemiddeld rond hun vijftiende levensjaar als gevolg van ernstige cardiovasculaire complicaties.
Wilt u verder lezen?
Log in om verder te lezen.
Ik ben mijn wachtwoord vergeten
Alleen abonnees van het Pharmaceutisch Weekblad hebben volledige toegang tot pw.nl. Ga voor meer informatie: abonnement PW aanvragen.