Nieuwe middelen voor zeldzame stofwisselingsziektes geregistreerd
PW50
-
16-12-2022
|
door PW
Voor de behandeling van twee zeldzame stofwisselingsziektes zijn weesgeneesmiddelen geregistreerd. Voor erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 is voor de behandeling met vutrisiran (Amvuttra) een handelsvergunning verleend. Fosdenopterin (Nulibry) ontving een voorwaardelijke handelsvergunning voor de behandeling van molybdeen-cofactor-deficiëntie (MoCD) type A.
Wilt u verder lezen?
Log in om verder te lezen.
Ik ben mijn wachtwoord vergeten
Alleen abonnees van het Pharmaceutisch Weekblad hebben volledige toegang tot pw.nl. Ga voor meer informatie: abonnement PW aanvragen.