Binnenkort komt het eerste middel beschikbaar voor de zeldzame genetische aandoening ziekte van Niemann-Pick type A/B en B. De Europese geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP heeft voor toepassing van de enzymvervangende therapie olipudase alfa (Xenpozyme) een positief advies afgegeven aan het Europees Medicijn Agentschap (EMA).