Voor veel zeldzame aandoeningen is nog altijd geen therapie beschikbaar, maar het aantal aanvragen voor de weesgeneesmiddelenstatus stijgt de laatste jaren wel aanzienlijk. Het Committee for Orphan Medicinal Products spant zich in om de behoefte aan meer middelen voor meer verschillende zeldzame ziekten onder de aandacht van fabrikanten te brengen. “De boodschap is: richt je ook eens op andere ziekten en echt innovatieve middelen.”