Hoewel ATTR-cardiomyopathie voornamelijk voorkomt bij ouderen, is leeftijd alleen geen betrouwbare voorspeller voor uitkomsten van ziektemodificerende geneesmiddelen. Factoren als multimorbiditeit en kwetsbaarheid bieden een betere indicatie van het behandelresultaat. Het is daarom essentieel bij deze patiënten een geriatrische beoordeling uit te voeren ter ondersteuning van passende behandelbeslissingen.
Het Europees beleid om de prijzen omlaag te krijgen van weesgeneesmiddelen schiet tekort. Ook jaren na het aflopen van marktexclusiviteit blijven de prijzen van medicijnen voor zeldzame ziekten hoog en ontbreekt concurrentie. Dat blijkt uit onderzoek van Amsterdam UMC, FAST en Zorginstituut Nederland.