Off-labelgebruik komt in de Europese Unie vaak voor bij kinderen en bij patiënten met een zeldzame ziekte, maar ook bij kanker, reuma en in de psychiatrie. Dat blijkt uit onderzoek dat NIVEL, RIVM en EPHA hebben verricht in opdracht van de Europese Commissie.
Eltrombopag stimuleert bloedplaatjes en reduceert bloedingen bij myeloplastisch syndroom met trombocytopenie.
Intraveneus eftrenonacog alfa gaat bloedingen tegen en is goed verdraagbaar.