Een ‘om niet’ (lees: gratis)-verstrekking via de fabrikant is in Nederland de enige reële mogelijkheid om geneesmiddelen beschikbaar te maken vóór registratie. De beslissing over beschikbaarheid ligt in deze fase daarmee volledig bij fabrikanten. “Hier ligt echter een kans voor artsen en apothekers om een begeleide introductie van het middel in Nederland voor te bereiden.”
Goed nieuws voor patiënten met de zeldzame erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) en de zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). Sinds kort zijn de veelbelovende gentherapieën Zolgensma en Libmeldy toegelaten tot de Europese markt. Maar de prijzen van deze behandelingen zijn fors hoger dan van bestaande therapieën voor deze indicaties, terwijl effectiviteit op lange termijn nog niet altijd duidelijk is.
Elf nieuwe dure intramurale geneesmiddelen komen in de eerste helft van 2023 in aanmerking voor de sluisprocedure, die de open instroom van dure medicijnen in het basispakket beperkt. Dat schrijft Zorginstituut Nederland (ZIN) in een brief aan de Tweede Kamer.
