Alpelisib is een PI3K-remmer, gericht tegen α-specifieke klasse I fosfatidylinosi-tol-3-kinase (PI3Kα). PI3Kα is een onderdeel van de PI3K-AKT signaaltransductieroute die onder meer verantwoordelijk is voor celgroei, metabolisme en proliferatie. PI3K-remming leidt tot toename van transcriptie van oestrogeenreceptoren.