Guanabenz is een bewezen veilig geneesmiddel dat ooit tegen hoge bloeddruk werd voorgeschreven, maar niet meer wordt gemaakt omdat er effectievere bloeddrukmiddelen op de markt kwamen. Amsterdam UMC liet het middel specifiek maken en gaf het aan 33 kinderen met VWM uit verschillende landen.
De onderzoekers volgeden de kinderen 4 jaar lang en vergeleken hun ziekteverloop met dat van 66 kinderen met dezelfde ernst van de ziekte uit een internationaal register, die het middel niet kregen. De kinderen die guanabenz kregen werden minder vaak of minder snel rolstoelafhankelijk dan de kinderen uit de tweede groep. "Hiermee is voor het eerst aangetoond dat deze dodelijke hersenziekte bij kinderen te beïnvloeden is", aldus Marjo van der Knaap, hoogleraar kinderneurologie.
Witte stof
Op MRI-scans was bij behandelde kinderen geen of minder snel verval van de witte stof in de hersenen te zien dan bij onbehandelde kinderen. Het positieve effect van het medicijn was het grootst bij kinderen bij wie de ziekte op of na 3-jarige leeftijd begon. Tijdens de onderzoeksperiode overleed geen van de behandelde kinderen, terwijl in de vergelijkingsgroep 5 van de 66 kinderen overleden.
Vanishing white matter is een erfelijke aandoening van de witte stof in de hersenen die meestal in de kinderjaren begint. Patiënten verliezen motorische en verstandelijke vaardigheden en kunnen in korte tijd sterk achteruitgaan. Ze overlijden vaak op jonge leeftijd.
Bijwerkingen van guanabenz zoals hallucinaties, slaperigheid, harde ontlasting en lage bloeddruk kwamen bij de behandelde kinderen vooral in de eerste maanden voor. Na 4 tot 6 maanden konden de kinderen het middel goed verdragen en stopte niemand vanwege bijwerkingen.
Geen genezing
De onderzoekers benadrukken dat er nog geen sprake is van genezing, het effect van guanabenz stopt zodra de behandeling wordt gestaakt. Maar dit onderzoek markeert wel een keerpunt, benadrukt Van der Knaap. In een vervolgstudie worden kinderen langer gevolgd en wordt onderzocht wat het effect is van hogere doseringen.
Guanabenz is door het Europees Medicijn Agentschap (EMA) middelenbureau (EMA) nog niet geregistreerd voor de behandeling van VWM. Amsterdam UMC zet nu de eerste stappen om goedkeuring van het EMA te krijgen zodat het middel ook buiten onderzoeksverband aan patiënten kan worden voorgeschreven.