Het positief advies is gebaseerd op resultaten uit twee onderzoeken met meer dan 2300 patiënten: de longfunctie van patiënten die behandeld werden met nerandomilast ging minder achteruit dan bij patiënten die placebo kregen. Het geneesmiddel lijkt de ontwikkeling van longfibrose dus te vertragen, aldus het CBG. De studies laten ook zien dat behandeling met nerandomilast het risico op overlijden onder patiënten verlaagt. De meest voorkomende bijwerkingen zijn diarree en gewichtsverlies.
Het medicijn werkt op een andere manier dan de medicijnen die al zijn toegelaten voor idiopatische longfibrose of progressieve longfibrose. Nerandomilast is een PDE-4B-remmer. DPE4B is een enzym dat voorkomt in de longen en speelt een belangrijke rol bij de ontwikkeling van littekenweefsel en ontsteking. Door de activiteit van PDE4B te remmen, remt nerandomilast zowel de ontwikkeling van littekenweefsel als ontstekingen in de longen.
Littekenweefsel
Longfibrose is een verzamelnaam voor aandoeningen waarbij littekenweefsel in de longen ontstaat, wat leidt tot achteruitgang van de longfunctie. De longen zijn dan minder goed in staat om zuurstof op te nemen. Hierdoor kunnen patiënten moeilijker ademen, in het ziekenhuis belanden en uiteindelijk kunnen ze komen te overlijden, aldus de medicijnautoriteit.
Idiopathische longfibrose en progressieve longfibrose zijn twee soorten longfibrose waarbij de hoeveelheid littekenweefsel in de longen blijft toenemen. Het verschil tussen de twee ziektebeelden is, dat het bij idiopathische longfibrose onbekend is waardoor het littekenweefsel ontstaat. Bij progressieve longfibrose is de achterliggende oorzaak wel bekend.