Positief advies voor handelsvergunning gentherapie Wiskott-Aldrich

Het Wiskott-Aldrich syndroom (WAS) is een zeldzame en erfelijke ziekte die bijna alleen bij mannen voorkomt. De ziekte tast bloed- en immuuncellen aan en wordt veroorzaakt door afwijkingen in het gen dat het zogeheten WAS-eiwit in de bloed- en immuuncellen aanmaakt. De bloed- en immuuncellen van iemand met WAS ontwikkelen en werken daardoor niet zoals het hoort.

Patiënten met WAS krijgen sneller blauwe plekken en bloedingen, omdat ze te weinig normale bloedplaatjes in hun bloed hebben. Ook krijgen deze patiënten sneller infecties, vanwege en tekort aan goed werkende immuuncellen. Daarnaast hebben WAS-patiënten ook een verhoogd risico op bepaalde soorten kanker.

Stamcellen

Etuvetidigene autoremcel is een gentherapie-medicijn dat wordt gemaakt van stamcellen uit het bloed van de patiënt. Het erfelijk materiaal wordt aangepast in een lab; na die aanpassing kunnen de cellen het bruikbare WAS-eiwit zelf aanmaken. Vervolgens worden die aangepaste cellen via een infuus bij de patiënt ingebracht. Daarna kan de patiënt zelf gezonde bloed- en immuuncellen maken. Daarmee verminderen de symptomen en klachten van WAS.

Verder blijkt uit het onderzoek onder 27 WAS-patiënten dat patiënten minder infecties kregen in de jaren na de behandeling. Ook namen bloedingen af. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling hadden te maken met de voorbehandeling en de toediening van het medicijn: infecties door het infuus en bloeding op de plek van de katheter.

De CHMP geeft een positief advies voor gebruik van dit geneesmiddel door patiënten van 6 maanden of ouder. De opinie gaat naar de Europese Commissie, die het uiteindelijke besluit neemt over de handelsvergunning.