Nieuw diabetesmiddel krijgt groen licht van CHMP

Teplizumab is geïndiceerd voor volwassenen en kinderen vanaf 8 jaar om het begin van stadium 3 diabetes type 1 (T1D) te vertragen. In de progressie van de ziekte zijn drie stadia te onderscheiden. Het uitstellen van het begin van stadium 3 is vooral bij kinderen gunstig, volgens het Europees Medicijn Agentschap (EMA). Tijdens dit stadium treden meestal de symptomen op en zijn dagelijkse insuline-injecties nodig.

De aanbeveling van de CHMP is gebaseerd op een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij 76 patiënten met stadium 2 diabetes type 1 met een hoog risico op progressie naar stadium 3. De mediane tijd tot progressie naar stadium 3 was 49,5 maanden in de teplizumab-groep. In de placebogroep was dat 24,9 maanden. Daarnaast is in andere onderzoeken gezien dat de werking van bètacellen van de alvleesklier behouden blijft bij behandeling met teplizumab.

Werkingsmechanisme

Teplizumab is een monoklonaal antilichaam dat bindt aan de CD3ε-keten van het T-celreceptor (TCR)-complex op T-lymfocyten. Het werkingsmechanisme is niet volledig bekend, maar mogelijk zorgt het voor gedeeltelijke agonistische signalering en deactivering van autoreactieve T-lymfocyten van de bètacellen van de alvleesklier.

De meest voorkomende bijwerkingen zijn lymfopenie, leukopenie, neutropenie, huiduitslag en verlaagde bicarbonaatspiegel. In ernstige gevallen kan het cytokine release-syndroom optreden.

Het middel zal beschikbaar komen als 1 mg/ml-concentraat voor infusieoplossing. Het moet een keer per dag via intraveneus infuus worden toegediend gedurende veertien opeenvolgende dagen.