Nieuwe enzymvervangende therapie bij ziekte van Pompe

De enzymvervangende therapie met cipaglucosidase alfa (Pombiliti) ontving van de Europese geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP een positief advies voor toepassing bij de ziekte van Pompe. Het is bedoeld als langdurige behandeling voor volwassenen met de laat-verworven vorm in combinatie met miglustat.