Positief advies voor twee middelen tegen zeldzame aandoeningen

Twee middelen tegen zeldzame genetische aandoeningen ontvingen van de geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP een positief advies voor een voorwaardelijke handelsvergunning. Het eerste middel is lonafarnib (Zokinvy), dat toe te passen is bij kinderen vanaf 1 jaar met de verouderingsziekte Progeriasyndroom van Hutchinson-Gilford. Kinderen met deze ziekte overlijden gemiddeld rond hun vijftiende levensjaar als gevolg van ernstige cardiovasculaire complicaties.