Groen licht voor gentherapie bij zeldzame bloedziekte
Deze geavanceerde geneesmiddeltherapie (ATMP) bestaande uit genetisch gemodificeerde autologe CD34-positieve cellen die coderen voor het βA-T87Q-globinegen (Zynteglo), is bestemd voor patiënten vanaf 12 jaar met de zeldzame erfelijke bloedziekte beta-thalassemie die regelmatige bloedtransfusies nodig hebben om hun ziekte onder controle te houden en voor wie geen stamceldonor beschikbaar is.
Door als vector gebruik te maken van een lentivirus – een retrovirusvariant die in staat is het eigen genoom in het DNA van de gastheercel te introduceren – worden functionele kopieën van het gemodificeerde β-globinegen in de stamcellen van de patiënt aangebracht. Daarmee wordt de onderliggende genetische oorzaak van de ziekte aangepakt.
Zynteglo is een weesgeneesmiddel dat een versnelde toelatingsprocedure onderging via het platform PRIME van het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), omdat het kon voorzien in een onvervulde medische behoefte.