Risico ophoping hersenvocht bij gebruik nusinersen
Wereldwijd zijn vijf gevallen van een waterhoofd ten gevolge van nusinersengebruik bekend. In twee gevallen werd dit behandeld door het plaatsen van een ventriculoperitoneale shunt.
Nusinersen dient als behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). Nusinersen is een antisense oligonucleotide dat ervoor zorgt dat kinderen met een tekort aan het survival motor neuron-eiwit, dit via een alternatieve route toch weer aanmaken, waardoor hun spierkracht verbetert.
Fabrikant Biogen heeft betrokken (kinder)neurologen en apothekers van het UMC Utrecht Expertise Centre for Spinal Muscular Atrophy via een Direct Healthcare Professional Communication geïnformeerd. Deze brief is verstuurd in samenspraak met het Europees geneesmiddelenagentschap, het CBG en de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd. In de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van nusinersen worden deze nieuwe waarschuwing en voorzorgsmaatregelen opgenomen.