Parels voor ZonMw-projecten eculizumab en agalsidase

Behandeling van aHUS met eculizumab kost rond € 500.000 per persoon per jaar – volgens de productinformatie levenslang. Maar dat kan wel wat minder, legde Nicole van de Kar uit. Vanuit het Amalia kinderziekenhuis van het Radboudumc heeft zij voor de inzet van eculizumab een richtlijn ontwikkeld die voorziet in gerichte therapie en in start- en stopcriteria. Aangepast beleid heeft tussen 2012 en 2016 € 11,4 miljoen bespaard. De door ZonMw gesponsorde studie CUREiHUS volgt nu in zeven universitaire medische centra de klinische parameters, genetische kenmerken en bloedspiegels van eculizumab, met het oog op individuele behandelschema’s. Zo is bij 29 patiënten in anderhalf jaar € 9,3 miljoen bespaard.

Enzymtherapie van de ziekte van Fabry is eveneens kostbaar: 200.000 per persoon per jaar, opnieuw levenslang. Carla Hollak ontwikkelde ook voor deze aandoening met uiteenlopende verschijningsvormen start- en stopcriteria die gebaseerd zijn op het fenotype van de patiënten en op biochemische parameters. In een onafhankelijke database zijn van 600 Nederlandse, Duitse en Britse patiënten gegevens samengebracht die de basis vormen voor geïndividualiseerde behandeling met agalsidase alfa/beta. Dit project wordt eveneens door ZonMw gesubsidieerd.

Databases zullen een grote rol gaan spelen in de doelmatige inzet van geneesmiddelen, betoogde longarts Peter Sterk tijdens het congres. Patroonherkenning in grote gegevensbestanden maakt het mogelijk om met een louter empirische aanpak de farmacotherapie te verbeteren. Het is al aangetoond dat op basis van zes genetische markers therapie op maat mogelijk is die beter werkt dan bij de huidige aanpak. Op grond van een ademanalyse kunnen nog tijdens het consult risico’s en therapie worden bepaald. Sterk meent dat de diagnose zal plaatsmaken voor het algoritme.

Noël Wathion, adjunct-directeur van het European Medicines Agency, streeft naar verbetering in de regulatoire processen. Nu loopt het systeem achter op ontwikkelingen zoals cel- en weefseltherapie. Een stap vooruit is dat de registratie-autoriteiten, die op Europees niveau werken, en de vergoedingsautoriteiten, met nationale bevoegdheden, hun documentatie gaan delen en hun adviezen gaan afstemmen. De bestaande ‘firewall’ tussen deze instanties wordt daarmee doorbroken.

Naar aanleiding van de Zembla-uitzending van 18 april benadrukte Bert Leufkens, die Dick Dees opvolgt als voorzitter van de GGG-Raad, dat het geneesmiddel als product veiliger is dan ooit, maar dat bij het gebruik nog veel fout gaat.