Effect nusinersen significant bij spinale musculaire atrofie
PW12
-
22-03-2018
Bij kinderen die na de leeftijd van 6 maanden last krijgen van spinale musculaire atrofie, geeft nusinersen een significante motorische verbetering.
Mercuri et al. vonden dit in een multicentrisch onderzoek bij 126 kinderen, van wie twee derde 12 mg intrathecaal nusinersen kreeg op dagen 1, 29, 85 en 274. Bij de interim-analyse werd het onderzoek afgebroken wegens succes. Na 15 maanden behandeling was de Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded minstens 3 punten gestegen bij 57% in de interventiegroep en 26% in de controlegroep (p < 0,001). [NEJM. 2018;378(7):625-635.]