Nieuw middel bij retinale dystrofie
03-10-2018
Het weesgeneesmiddel voretigene neparvovec (Luxturna) heeft goedkeuring ontvangen van de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) voor een handelsvergunning als gentherapie bij erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen.
Deze zeldzame aandoening veroorzaakt een progressief verlies van het zichtvermogen en uiteindelijk blindheid. Het RPE65-gen codeert een enzym dat betrokken is bij de biochemie van lichtdetectie in de cellen van de retina. Dit proces wordt verstoord onder invloed van de mutaties. De gentherapie is bestemd voor patiënten die nog voldoende levensvatbare retinacellen hebben.