Eftrenonacog goed verdraagbaar

Fischer et al. pasten het profylactisch toe bij dertig jongens tot 12 jaar met ernstige hemofilie B, na eerdere therapie. De mediane wekelijkse dosering was 58,6 IE/kg (interkwartielafstand 52,3-64,8). Neutraliserende antilichamen (de primaire uitkomstmaat) werden bij geen van de dertig patiënten waargenomen. Secundair werd naar bloedingen gekeken; de annualized bleeding rate was 2,0 (BI95 0,0-3,1). Bijwerkingen waren vooral nasofaryngitis (7) en vallen (6); vier patiënten ondervonden ernstige bijwerkingen die geen verband hielden met eftrenonacog alfa. De halfwaardetijd van eftrenonacog alfa was 68,6 uur (BI95 61,8-76,0), langer dan van endogeen factor IX (FIX). De klaring was trager dan die van FIX, de recovery verschilde niet. [Lancet Haematol. 2017;4(2):e75-e82.]