Nieuwe behandeling voor weesziekte EB in de pijplijn

Wat was de aanleiding voor uw studie?

“Kinderen met EB type Herlitz (JEB-H) overlijden meestal binnen zes maanden na de geboorte. De JEB-H-vorm wordt veroorzaakt door een genetische mutatie waardoor het eiwit laminine-332 in de basale membraan onder de epidermis ontbreekt. Daardoor kan de epidermis niet voldoende aan de dermis hechten. Dit geeft blaren en wonden na aanrakingen zoals bij het verschonen van luiers, met als gevolg vochtverlies, eiwitverlies en groeiachterstand.

Wat onderzoekt u?

“Het Centrum voor Blaarziekten in het UMCG en het UMC Utrecht (Wilhelmina kinderziekenhuis) werken samen om een nieuwe stamceltherapie voor de ernstigste vormen van EB te ontwikkelen. De stamcellen uit navelstrengbloed en mesenchymale stamcellen zullen moeten leiden tot een nieuwe therapie die EB deels (of volledig) kan genezen. Dit moet tot een betere levensverwachting en een betere kwaliteit van leven leiden.”

Wat is uw bijdrage aan het onderzoek?

“Samen met Utrecht heb ik het onderzoekprotocol geschreven, dat nu ethisch zal worden getoetst. Uit dierexperimenteel werk blijkt dat je met een stamceltransplantatie blaarvorming sterk kan verminderen. We gebruiken voor stamceltransplantatie onverwant navelstrengbloed. Navelstrengbloed als bron voor stamceltransplantatie heeft een enorme vlucht genomen. Naast navelstrengbloed zullen we mesenchymale stromacellen (MSC’s) geven. MSC’s zijn in staat zich tot andere celtypen te differentiëren, zoals een huidcel. MSC’s zouden dan theoretisch, in combinatie met navelstrengbloedstamcellen, een betere therapie opleveren. Bovendien is bekend dat MSC’s de kans op een afstotingsreactie verkleinen, waardoor de stamceltransplantatie veiliger wordt.”