Experimenteel hartfalenmiddel veelbelovend

Om welk gen gaat het?

“Het gaat om het microRNA-199b gen. We hebben veel humane biopten onderzocht en daarop microarray-analyse uitgevoerd. Bij diverse vormen van hartfalen kwam steeds ditzelfde gen naar voren. In muizen en celculturen hebben we vervolgens aangetoond dat hartspiercellen zwakker werden indien dit gen omhoog gereguleerd werd. Het hart takelt snel af doordat het gen als een katalysator werkt.”

En met een medicijn kunt u dit stoppen?

“Ja. Door een complementaire sequentie aan het gen te laten koppelen kunnen we deze uitschakelen, een soort omgekeerde fotokopie. Hierdoor ontstaat een dubbele streng die vervolgens door onze lichaamscellen wordt afgebroken tot onschuldige bouwstenen. Dit hebben we in dierstudies aangetoond. We hebben muizen eerst ziek laten worden tot ze bijna het eindstadium hartfalen hadden. Gedurende drie dagen hebben we ze toen intraveneus het medicijn toegediend: er trad een spectaculaire verbetering op van zo’n 90% zonder bijwerkingen. Uit eerdere toxicologische studies kwam de veiligheid van soortgelijke middelen ook al naar voren. In feite is het medicijn een lichaamseigen stof, een geheel nieuwe klasse geneesmiddel.”

Hoe nu verder?

“We gaan onder meer een toxicologisch profiel van het geneesmiddel opstellen. Ik verwacht binnen drie jaar het middel in mensen te kunnen testen. En dan duurt het zo’n zeven jaar voordat het eventueel op de markt komt. Het middel is veelbelovend. Nieuwe medicatie voor hartfalen is hard nodig. Het best werkende onderdeel van de huidige therapie, bètablokkers, verlengt het leven van patiënten met slechts zes maanden.”